Sposobnost Crispra da reže genetski kod poput škara tek se počela pretvarati u lijekove. Sada pionirka genskog uređivanja, Jennifer Doudna, želi izgraditi cijeli ekosustav kako bi ti tretmani postali dostupni svima, prenosi Forbes.
Ubrzo nakon što je KJ Muldoon rođen u kolovozu 2024., bio je letargičan i nije htio jesti. Liječnici su shvatili da su mu razine amonijaka opasno visoke. Daljnji testovi pokazali su da dojenče ima rijedak metabolički poremećaj – vrstu dijagnoze koja je često smrtna presuda.
Tim istraživača s Instituta za inovativnu genomiku (IGI) pionirke Jennifer Doudne te liječnici iz Dječje bolnice u Philadelphiji i Penn Medicinea započeli su utrku s vremenom kako bi stvorili prilagođeni tretman za popravak DNK bebe KJ-a, koristeći gensko uređivanje temeljeno na Crispru. U samo šest mjeseci dizajnirali su terapiju, dobili munjevito odobrenje od FDA-a i proizveli lijek. Beba KJ primila je prvu infuziju 25. veljače 2025., a danas je zdravo dijete od godinu i pol dana.
Bio je to možda najznačajniji trenutak za relativno novo polje genskog uređivanja, kojemu je Doudna pomogla postaviti temelje prije više od desetljeća. Čak je i ona bila zatečena brzinom kojom je tim uspio stvoriti ovaj spasonosni tretman.
“Zapanjena sam”, rekla je Doudna (61) za Forbes. “Dobro poznajem tehnologiju, ali sam i dalje zapanjena.”
Reći da Doudna poznaje tehnologiju je preskromno. Njeno istraživanje postavilo je znanstvene temelje za uređivanje gena, koristeći Crispr kao programabilne molekularne škare. Ona i njezina suradnica, francuska biokemičarka Emmanuelle Charpentier, dobile su Nobelovu nagradu za kemiju 2020. za svoj rad na Crispru. Njezin laboratorij na Sveučilištu u Kaliforniji, Berkeley, postao je inkubator za tvrtke povezane s Crisprom. Godine 2015. osnovala je IGI, koji koristi Crispr u zdravstvu, poljoprivredi, pa čak i klimi, s godišnjim proračunom od oko 40 milijuna dolara.
Do danas su Doudna i Institut pomogli u pokretanju 31 tvrtke koje se sada procjenjuju na oko 9 milijardi dolara i zapošljavaju više od 2.500 ljudi. Ona je suosnivačica sedam njih. Zbog tih postignuća, Forbes je uvrstio Doudnu na listu 250 najvećih inovatora Amerike.
Izazovi komercijalizacije
Dosadašnja komercijalizacija Crispra pokazala se iznimno teškom. Tvrtke u ovom sektoru pogođene su znanstvenim zastojima, otpuštanjima i oštrim padovima cijena dionica. Caribou Biosciences, prva tvrtka proizašla iz njezinog laboratorija, zabilježila je pad dionica od 91%. Editas, gdje je Doudna znanstvena suosnivačica, otpustio je 65% osoblja, dok je Tome Biosciences prestao s radom nakon što je prikupio više od 200 milijuna dolara.
Dio izazova leži u nerealnim očekivanjima. “Crispr je bio AI 2018. godine”, kaže Janice Chen, suosnivačica tvrtke Mammoth Biosciences. “Jennifer nas je upozorila na ciklus pretjeranih očekivanja. Očekivanja su golema, a onda proces traje dulje i košta više novca.”
Investicije u američke tvrtke za uređivanje gena pale su s rekordnih 12,2 milijarde dolara u 2021. na 5,2 milijarde dolara prošle godine. Tu je i dugogodišnji spor oko patenata između Sveučilišta u Kaliforniji i Instituta Broad, za koji Doudna kaže da ima “nula” utjecaja na njezin sadašnji rad.
Plan od milijardu dolara
Ipak, potencijal tehnologije ostaje golem. Krajem 2023. FDA je odobrio prvu Crispr terapiju za anemiju srpastih stanica po cijeni od 2,2 milijuna dolara po pacijentu. Farmaceutski divovi poput Eli Lilly počinju ulagati milijarde u ovaj sektor.
Doudnin sljedeći cilj je osigurati da potencijal Crispra postane stvarnost dostupna svima. “Ne želim da to ostane samo akademski kuriozitet koji utječe na par ljudi na planetu”, kaže ona.
Njezin plan uključuje prikupljanje milijardu dolara za IGI kako bi se podržao proračun od 100 milijuna dolara godišnje tijekom sljedećih 10 godina. Tim sredstvima želi personalizirano uređivanje gena učiniti dostupnijim, razviti terapije za uobičajene bolesti poput raka te pronaći primjenu u poljoprivredi i zaštiti okoliša – na troškovno učinkovit način.
“Moja najveća etička briga je zapravo pristup i nejednakost. Želimo biti sigurni da naš rad koristi svima, a ne samo nekolicini bogatih pojedinaca.” — Jennifer Doudna
Pogled u budućnost
Doudna razvija i novu ideju: fond koji bi kombinirao rizični kapital, filantropiju i sveučilišne resurse za rane investicije u rizične projekte, poput onih u poljoprivredi. Jedan od futurističkih projekata IGI-ja je smanjenje emisije metana kod krava uređivanjem njihovog mikrobioma kako bi manje podrigivale i ispuštale plinove.
Ovo je igra na duge staze. Reed Jobs, sin Stevea Jobsa i član uprave IGI-ja, uspoređuje Doudnu s Marie Curie. “Nema šanse da se sav Jenniferin utjecaj dogodi za njezina života — pa ni za mojega”, kaže on.
Doudna zna da je njezina najbolja šansa za ostavljanje nasljeđa poticanje sljedeće generacije znanstvenika. “Najbolje što mogu učiniti za sljedeće veliko otkriće nije da ga napravim sama, već da omogućim drugim znanstvenicima da to učine”, zaključuje nobelovka.